Opções de Tratamento

Atualmente no Brasil, temos aprovados pela Anvisa dois tipos de terapias para o tratamento da Doença de Gaucher tipo I: a Terapia de Reposição Enzimática (TRE) e a Terapia de Redução de Substrato (TRS).

A TRE trata-se da aplicação enzimática intravenosa, que corresponde à introdução da enzima sintética daquela produzida com falhas pelo organismo do portador de Gaucher para realizar a tarefa de limpeza das células, evitando o acúmulo de lipídios. Para este tratamento é necessário que o paciente se submeta à infusão duas vezes ao mês no Centro de Tratamento. As drogas disponíveis desta terapia são as seguintes:

– Cerezyme (imiglucerase) Laboratório Genzyme: ingrediente ativo derivado de células animais (ovário de hamster chinês), foi aprovado pela FDA em 1994, eo EMA em 1997.

Ficha de Produto:

https://www.ema.europa.eu/docs/es_ES/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/000157/WC500024112.pdf

Relatório de avaliação EMA:

https://www.ema.europa.eu/docs/es_ES/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000157/WC500024108.pdf

imiglucerase

 

 

– Uplyso (taliglucerasa alpha) laboratório Protalix, no Brasil Biomanguinhos: ingrediente ativo derivado de células vegetais (cenoura).

Aprovado pela FDA.

 

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2016/022458s012lbl.pdf

 

BioManguinhos Alfataliglicerase 200 unidades_Bula_Paciente (1)

 

alfataliglicerase-3

 

 

– VPRIV (alfa velaglucerase) Shire laboratório: o ingrediente ativo, obtido a partir de células humanas (fibroblastos), foi aprovado pela FDA em abril de 2010, eo EMA em julho de 2010, e em Espanha foi aprovada em março 2011.
Não está desponivel no Brasil.

Ficha De Dados producto:

https://www.ema.europa.eu/docs/es_ES/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/001249/WC500096382.pdf

Relatório de avaliação EMA:

https://www.ema.europa.eu/docs/es_ES/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/001249/WC500096383.pdf

velaglucerase

A TRS trata-se da medicação oral, que evita a formação da gordura que se acumula nas células do organismo devido à atividade defeituosa da enzima na Doença de Gaucher. Para este tratamento, o paciente deve ingerir três cápsulas ao dia, uma a cada 8 horas. Atualmente, há apenas um droga disponível:

– Zavesca (miglustat) Actelion laboratório: uma droga semelhante à glicose. Foi aprovado pelo FDA em 2002 eo EMA em 2004.

Ficha De Dados producto:

https://www.ema.europa.eu/docs/es_ES/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/000435/WC500046726.pdf

Relatório de avaliação EMA:

https://www.ema.europa.eu/docs/es_ES/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000435/WC500046724.pdf

Alimentos recomendações desenvolvidas pela Unidade do Hospital de Bellvitge de Nutrição e Dietética para melhorar a tolerância a miglustat. Ver PDF

miglutat

– (Eliglustat) (Cerdelga) Genzyme laboratório: é uma droga semelhante à ceramida. Aprovado pela FDA em 2014 eo EMA em 2015.

Ainda não está desponivel no Brasil.

Ficha De Dados producto:

https://www.ema.europa.eu/docs/es_ES/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/003724/WC500182387.pdf

Relatório de avaliação EMA:

https://www.ema.europa.eu/docs/es_ES/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/003724/WC500182390.pdf

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Chaperones.

Uma possibilidade a ser estudado é a utilização de chaperones, moléculas pequenas, que convertem-se em uma proteína normal defeituoso.

Os objetivos do tratamento:

Em primeiro lugar, a primeira coisa que você espera de qualquer tratamento, segurança e eficácia.
No caso da doença de Gaucher, os objectivos a serem alcançados com o tratamento são os seguintes:

– O aumento da concentração de hemoglobina.
– Para aumentar a contagem de plaquetas.
– Redução do tamanho do fígado.
– Redução do tamanho do baço.
– Dor óssea tratar e prevenir a crise óssea.
– Melhorar a qualidade de vida.

As drogas aprovadas para a doença de Gaucher, é considerado Medicamentos Órfãos , com exceção de Cerezyme, porque ele já foi autorizado que o nome for aprovado (Regulamento (CE) n.º 141/2000).

Quais são os Medicamentos Órfãos (MH)?

Segundo a UE, medicamentos órfãos. É um que servem para diagnosticar, prevenir ou tratar doenças com caráter de risco de vida ou muito raras graves, que afectam não mais de 5 por 10.000 pessoas no União Europeia. As empresas farmacêuticas estão relutantes em desenvolver tais medicamentos em condições normais de mercado, considerando que o custo não seria amortizada ao mercado com vendas esperado mesmo na ausência de algum tipo de incentivo. Na UE, a legislação prevê incentivos para os desenvolvedores ou para indústria farmacêutica de desenvolver medicamentos órfãos.

O que é designação de medicamento órfão?

A designação de um medicamento órfão baseia-se nos critérios estabelecidos Regulamento (CE) n.º 141/2000. Designação de medicamento órfão podem ser obtidas em qualquer fase de desenvolvimento do produto, quando apresentado com um argumento científico adequado sobre o uso a que se destina específica de produto. O processo de designação carrega nenhuma taxa de qualquer espécie. A designação de um medicamento órfão, não garante a sua utilização no patologia designada, e não implica necessariamente que o produto cumpre o critérios de eficácia, segurança e qualidade exigidos para a concessão de autorização de comercialização. Só gostam de qualquer medicação, estes critérios Eles podem ser avaliados depois de o pedido de autorização de comercialização a sua apresentação.